Medicamentos de alto costo otorgados a pacientes hematológicos mediante acción de amparo. Hospital de Clínicas Manuel Quintela, Montevideo, 2022-2023

Abstract

En los últimos años se han producido importantes avances terapéuticos en la hematología, llevando a la aprobación de nuevos fármacos con importante impacto en los resultados clínicos, pero también en los costos asistenciales. El acceso a medicamentos de alto costo (MAC) representa una problemática global no ajena a nuestro país. Si bien Uruguay cuenta con el Fondo Nacional de Recursos (FNR) que brinda cobertura para MAC, algunos no incluidos en el Formulario Terapéutico del Medicamento deben ser solicitados por la vía judicial (FTM). Conocemos el número de acciones de amparo realizadas, el cual ha aumentado exponencialmente, pero no hay datos nacionales sobre los tratamientos solicitados, así como tampoco respecto a los resultados. Se realizó un estudio retrospectivo entre enero 2022 y septiembre 2023 cuyo objetivo fue conocer la realidad de los pacientes asistidos en la Unidad Académica de Hematología (UAH) respecto al acceso a MAC por vía judicial. Se incluyeron 76 acciones de amparo (55 pacientes). La patología más frecuente fue el Linfoma No Hodgkin (LNH). Se solicitaron 27 medicamentos, principalmente oncoespecíficos, destacándose el Rituximab como fármaco más solicitado. El 100% de los fármacos solicitados por esta vía contó con sentencia positiva. El tiempo desde la indicación de tratamiento al inicio fue 6,6 ± 19,21 meses. Este tiempo fue superior para fármacos no registrados. El 73% de los pacientes presentaron respuesta clínica. La tasa de respuestas clínicas no difirió entre los tratamientos de primera línea y segundas líneas y posteriores. La prevalencia de efectos adversos fue 33,3% y la necesidad de suspensión respondió principalmente a estos. Existe una alta tasa de aprobación de MAC solicitados por vía judicial por pacientes asistidos en UAH. Estos tratamientos se asocian a una elevada tasa de respuestas clínica con el impacto que esto tiene en el pronóstico y calidad de vida de los pacientes.

In the last few years there have been important therapeutic advances in hematology, leading to the approval of new drugs with significant impact on clinical outcome, but also on healthcare costs. The access to high-cost medicines (HCM) represents a global problem that is not unfamiliar to our country. Although Uruguay has the Fondo Nacional de Recursos (FNR) that provides HCM, some not included in the Formulario Terapéutico del Medicamento must be requested through judicial means. We know the number of cases requested through judicial means, which has increased exponentially, but there is no nacional data on the treatments requested or on the results. A retrospective study was carried out between January 2022 and September 2023 whose aim was to know the reality of patients assisted in the Unidad Académica de Hematología (UAH) regarding the access to HCM through judicial means. 76 cases were included (55 patients). The most common pathology was Non-Hodgkin's Lymphoma. There were 27 requested drugs, oncospecific mostly, Rituximab standing out as the most requested one. 100% of requested drugs were approved. The time from treatment indication to treatment start was 6,6 ± 19,21 months. This time was longer for unregistered drugs. 73% of the patients presented clinical response. The clinical response rate does not differ between first-line and second-line and subsequent treatments. The prevalence of side effects was 33.3% and the need for suspension was mainly for these. There is a high rate of HCM approval for patients assisted in the UAH. These treatments are associated with a high rate of clinical response, with the impact that it has on the patient's prognosis and quality of life.