Evaluación de la acción terapéutica de células madre en la Distrofia Muscular de Duchenne, Salto-Uruguay, 2017

Abstract

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva ligada al cromosoma X, la cual afecta en su mayoría a individuos del sexo masculino. Esta alteración conlleva a una deficiencia de distrofina, una proteína estructural que forma parte de un complejo molecular presente en el sarcolema, que tiene entre sus diferentes funciones ofrecer un sitio de anclaje a la enzima óxido nítrico sintasa neuronal para su correcta actividad enzimática. La ausencia de distrofina determina entonces la insuficiente producción de óxido nítrico (NO). En esta patología se ve afectado el tejido muscular estriado, lo que genera atrofia en el músculo esquelético y miocardiopatía dilatada, siendo esta última la principal causa de muerte temprana en estos pacientes. Hasta el día de hoy no existen tratamientos eficaces para DMD. Sin embargo recientes investigaciones científicas, que involucran el uso de células madre embrionarias e inducibles en modelos murinos parecen promisorias. En la presente revisión discutiremos los beneficios del uso terapéutico de células madre en la progresión de la DMD.